Il trattamento della Retinite pigmentosa, con l’impiego delle cellule staminali pluripotenti indotte, avanza nella sperimentazione clinica
Le cellule staminali sono state derivate da  cellule del sangue mature, e indotte a diventare fotorecettori.

I ricercatori clinici del Kobe City Eye Hospital in Giappone hanno eseguito il primo trapianto al mondo) nell’occhio di una persona con retinite pigmentosa (RP) di fotorecettori derivati ​​da cellule staminali pluripotenti indotte (iPSC acronimo di Induced Pluripotent Stem Cells)

L’obiettivo principale della sperimentazione clinica è valutare la sicurezza di questa  potenziale terapia.

Gli iPSC utilizzati nello studio della RP sono stati derivati ​​da  globuli maturi di una persona senza malattia retinica. I ricercatori hanno modificato geneticamente le cellule del sangue per ricondurle allo stato di cellule staminali per poi modificarle fino a diventare tessuto retinico tridimensionale. Questo tessuto è composto da una miscela di diversi tipi di cellule retiniche. I ricercatori hanno quindi sviluppato un foglio di cellule fotorecettrici da questa  miscela.

Le cellule staminali, che possono essere ottenute da molteplici fonti, sono allettanti per il loro uso nelle terapie, perché possono essere sviluppate in quasi tutti i tipi di cellule del corpo, compresi i fotorecettori.

I fotorecettori, che si trovano nella retina sono  cellule sensibili alla luce  rendendo possibile la visione. La perdita di fotorecettori è il segno distintivo della RP e di altre malattie retiniche ereditarie.

“Siamo lieti di vedere un’altra terapia a base di cellule staminali pluripotenti indotte, avanzare negli studi clinici per valutare il suo potenziale per il trattamento di malattie retiniche ereditarie”, afferma Brian Mansfield, PhD, vicepresidente esecutivo per la ricerca e direttore scientifico ad interim della Foundation Fighting Blindness. “La retina è costituita da una complessa stratificazione di diverse cellule, orientate con precisione l’una all’altra, che crea parecchie sfide nella sostituzione di un singolo tipo di cellula come il fotorecettore. Dobbiamo tenere presente che questa è ancora una ricerca in una fase iniziale e la valutazione della sicurezza è l’obiettivo principale. Ma è un importante passo avanti nella nostra ricerca per trovare trattamenti e cure per le malattie ereditarie della retina “.

L’iPSC utilizzato nello studio, è stato sviluppato da Shinya Yamanaka, MD, PhD. Il suo recente lavoro con i fotorecettori si estende al lavoro precedente del 2014, quando lui ei suoi colleghi trapiantarono cellule epiteliali pigmentate retiniche (RPE) derivate da iPSC in un paziente con degenerazione maculare senile (AMD) umida. Le cellule RPE forniscono importanti funzioni di supporto per i fotorecettori e sono colpite per prime nelle persone con AMD. La degenerazione dell’RPE porta alla perdita dei fotorecettori.

David Gamm, MD, PhD, ricercatore presso l’Università del Wisconsin-Madison, sta sviluppando terapie retiniche derivate da iPSC, incluso un cerotto tridimensionale composto da fotorecettori e RPE per ripristinare potenzialmente la vista a persone con condizioni retiniche avanzate. La Fondazione ha finanziato il Dr. Gamm per la sua ricerca iPSC.